La casa farmaceutica americana Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA – Food and Drug Organization, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci – ha dato il via libera all’inizio della sperimentazione clinica della terapia a base di mRNA per via inalatoria VX-522 nei circa 5.000 pazienti che, a livello globale, non possono beneficiare dei modulatori CFTR.
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(Messaggio per il 10^ Forum LIFC da Fredrick Van Goor, Vice Presidente e Direttore Ricerca FC Vertex)
La terapia sperimentale, frutto di una partnership del 2016 con Moderna, viene inalata utilizzando un nebulizzatore a rete per veicolare direttamente nei polmoni un mRNA CFTR incapsulato in una nanoparticella lipidica. Una volta raggiunte le cellule bersaglio che rivestono le vie respiratorie, l’mRNA è progettato per produrre copie funzionali della proteina CFTR.
Il via libera della FDA “rappresenta un punto di svolta fondamentale per raggiungere le restanti circa 5.000 persone affette da fibrosi cistica che sono ancora in attesa di un farmaco in grado di trattare la causa alla base della loro malattia”, ha dichiarato il CEO Reshma Kewalramani.
L’amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel, ha dichiarato che “lo sviluppo di una nanoparticella lipidica inalabile di proprietà dell’azienda, in grado di veicolare ai polmoni un trattamento funzionale per la fibrosi cistica, potrebbe portare a un risultato medico rivoluzionario”.
Ricordiamo che grazie alla ricerca svolta da Vertex sono stati prodotti diversi farmaci approvati per la fibrosi cistica, tra cui Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) e Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) che migliorano la qualità della vita dei pazienti aventi diritto.
Grazie Vertex Pharmaceuticals per l’impegno costante e per ascoltare il nostro grido: una cura per tutti!
AVANTI COSÌ!
