Nella domanda presentata dall’azienda farmaceutica americana Vertex lo scorso Novembre, si faceva riferimento a circa 200 mutazioni e a circa 2800 pazienti FC europei di età pari o superiore a 2 anni che potrebbero accedere al medicinale qualora la richiesta da parte di EMA fosse accolta. In caso positivo, le singole agenzie di riferimento per ogni paese europeo (nel caso dell’Italia, l’AIFA) dovranno poi pronunciarsi se applicare o meno quanto approvato a livello Europeo. Un altro passo importante che da fiducia alla ricerca scientifica valida e credibile e speranza ai malati FC.
Siamo ben consapevoli che ancora diverse mutazioni non sono incluse negli studi scientifici e pertanto questi pazienti non sono contemplati. Ricordiamo però anche che fino a qualche anno fa nessun paziente FC aveva accesso al farmaco. Solo grazie alla ricerca scientifica condotta da Vertex e grazie all’impegno costante e costruttivo di LIFC nel dialogare con le istituzioni italiane e nel monitorare EMA e AIFA, oggi circa il 70% dei pazienti FC italiani di età pari o superiore a 2 anni, assume Kaftrio. Un numero importantissimo se consideriamo le problematiche del Sistema Sanitario italiano e che la fibrosi cistica, malattia genetica rara, interessa circa 6000 persone a livello nazionale. Noi come associazione regionale che opera da quasi 40 anni sul territorio marchigiano, insieme a LIFC nazionale saremo sempre in prima linea per garantire la continuità di tutte le terapie a disposizione (non scontate) e arrivare a una cura per tutti.
