Vertex riceve il parere positivo del CHMP – Comitato per i medicinali per uso umano per il trattamento dei neonati affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 1 mese con KALYDECO®
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato lo scorso venerdì 23 Febbraio con un comunicato stampa che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l’espansione dell’etichetta di KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento di neonati affetti da fibrosi cistica di età compresa tra 1 mese e meno di 4 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P , S549N o S549R.
Se approvato, KALYDECO® sarà il primo e unico medicinale approvato in Europa per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica nei bambini di appena 1 mese con mutazioni specifiche nel gene CFTR.
