Pubblichiamo una nota inviata dalla Dott.ssa Benedetta Fabrizzi, Direttore Responsabile FF del Centro FC delle Marche:
Gentilissimi,
il Centro FC è pienamente consapevole di quanto la ricerca di terapie innovative rappresenti un punto fondamentale nella vita dei pazienti e delle loro famiglie. Al tempo stesso siamo consapevoli che le informazioni a volte possano essere fuorvianti.
Attualmente la ricerca di Vertex Pharmaceuticals ha portato grandi innovazioni in primis per le mutazioni di gating a cui poi è seguito un importante filone di ricerca per i malati con omozigosi F508del, doppi eterozigoti F508del con residual function o minimal function.
Questo significa che almeno un 40% della nostra popolazione FC può intravedere nel suo percorso di vita la possibilità di utilizzare un nuovo farmaco detto modulatore del CFTR.
Come sapete c’è un tempo di latenza tra la sperimentazione clinica e la commercializzazione del farmaco, spesso attraverso una fase di uso compassionevole riservato ai casi più compromessi.
Oggi vorremmo affrontare il discorso di Kaftrio (denominato Trikafta negli USA) ovvero vorremmo chiarire alcuni concetti che appaiono fumosi e fuorvianti attraverso le comunicazioni su Facebook o su varie chat di pazienti.
Il 25 giugno il “Committee for Medical Products for Human Use – CMPH “, organo dell’EMA , ha espresso parere favorevole all’uso di Kaftrio (teazacaftor/ivacaftor/elexacaftor) nei pazienti FC >12 anni omozigoti per F508del o doppi eterozigoti F508del associato a minimal function.
Perché c’è confusione?
In primis il giudizio espresso da CMPH non significa che EMA abbia approvato ancora Kaftrio ma solo che si è fatto un grande passo in avanti verso l’approvazione dell’EMA a cui poi dovrà necessariamente seguire l’approvazione da parte dell’AIFA.
Negli USA in Ottobre 2019 la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Trikafta (la stessa molecola ma nome commerciale differente) per i pazienti con mutazione F508del associata a qualsiasi altro tipo di mutazione (detto “any” nei documenti in lingua inglese). In Europa è più probabile che il farmaco, per ora, venga approvato solo per F508del/F508del e per F508del/minimal function e non per tutti i pazienti con almeno 1 mutazione F508del ; questo perchè le sperimentazioni cliniche che hanno dimostrato l’efficacia di Trikafta erano state condotte sui malati F508del/F508del e per F508del/minimal function ; la sperimentazione internazionale con F508del/residul function o F508del/mutazione gating è stata chiusa il 24 giugno scorso ed ancora non sono stati pubblicati i dati di efficacia (probabilmente verranno pubblicati in autunno). Siamo fermamente convinti che nei prossimi mesi Kaftrio verrà approvato anche per questi pazienti ma ad oggi riteniamo che EMA potrebbe mantenere nelle fasi iniziali un atteggiamento più rigido rispetto all’ FDA limitando l’indicazione.
Dovete inoltre tenere in considerazione il fatto che anche Kaftrio, come qualsiasi altro farmaco, avrà delle controindicazioni ovvero non sarà previsto l’uso nei pazienti già sottoposti a trapianto d’organo o ad esempio nelle epatopatie severe e che, pur essendo un ottimo farmaco, potrà, seppur raramente, dare effetti collaterali; nella nostra esperienza clinica abbiamo tuttavia notato che gli eventi avversi di solito sono lievi o reversibili con la sospensione della terapia.
Ribadiamo comunque che questo rappresenta sicuramente un momento storico per la fibrosi cistica e che quindi ad oggi non possiamo fare altro che attendere l’evoluzione dell’iter di Kaftrio in EMA e successivamente in AIFA, speranzosi che tutto possa avvenire nel minor tempos possibile.
Il Centro rimane a vostra disposizione per chiarimenti in relazione a tale problematica.
Un cordiale saluto
Dr.ssa Fabrizzi
